Catabasis Pharmaceuticals ha annunciato, mediante un Comunicato Stampa e la sua Newsletter trimestrale, la partenza del nuovo studio clinico di fase 3 con edasalonexent per i pazienti Duchenne. Il nuovo trial, denominato POLARIS DMD, si svolgerà a livello mondiale (Stati Uniti, Canada, Australia, Europa ed Israele) e valuterà la sicurezza e l’efficacia di edasalonexent in bambini DMD con l’obiettivo di poter avviare una richiesta di registrazione per la commercializzazione. Il trial sarà avviato durante la seconda metà del 2018 e i risultati principali sono previsti per la seconda metà del 2020. Joanne M. Donovan, Chief Medical Officer di Catabasis, ha annunciato l’avvio di POLARIS DMD durante la Conferenza Annuale Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) che si è svolta a Scottsdale (Arizona, U.S.) dal 27 al 30 Giugno scorso.
DALLA NEWSLETTER TRIMESTRALE DI CATABASIS
Introduzione al trial POLARIS DMD
Siamo felici di annunciare che la fase 3 del trial con edasalonexent per la Duchenne sarà conosciuta come trial POLARIS DMD. L’origine di questo nuovo nome si deve al fatto che Polaris è la stella più brillante nella sua costellazione ed è anche nota come la stella del Nord (North Star). E la valutazione della funzionalità muscolare mediante North Star Ambulatory Assessment è, appunto, l’endpoint primario di questo studio clinico. Ci stiamo preparando per POLARIS DMD e l’inizio del reclutamento è previsto per la seconda metà del 2018.
Nuovi passi per edasalonexent e i bambini DMD: ci stiamo preparando per il trial POLARIS DMD che recluterà circa 125 bambini DMD di età compresa tra i 4 e i 7 anni, indipendentemente dal tipo di mutazione, che non sono stati in trattamento con steroidi da almeno 6 mesi. POLARIS DMD è pianificato per essere un singolo trial di fase 3, a livello mondiale, controllato con placebo in cui per ogni bambino che riceverà il placebo ce ne saranno due che assumeranno edasalonexent. Gli endpoint sono pianificati per essere simili a quelli della fase 2 del trial MoveDMD, inclusi il North Star Ambulatory Assessment e i test funzionali a tempo. Dopo 12 mesi di trial, è prevista una fase di estensione in aperto durante la quale tutti i bambini riceveranno edasalonexent.
Informazioni su edasalonexent (CAT-1004): è una potenziale terapia che agisce indipendentemente dal tipo di mutazione. Edasalonexent viene somministrato per via orale e inibisce la proteina NF-kB, diminuendo la degenerazione muscolare e migliorando la rigenerazione muscolare con benefici attesi per il muscolo scheletrico, il diaframma e il cuore. Edasalonexent può essere assunto da solo e può anche migliorare l’efficacia delle terapie di modulazione dell’espressione della distrofina.
Nello studio clinico MoveDMD è stato dimostrato che edasalonexent preserva la funzionalità muscolare e rallenta, in modo sostanziale, la progressione della distrofia muscolare di Duchenne.
I risultati clinici di edasalonexent ad oggi:
È stato osservato un rallentamento clinicamente significativo della progressione della malattia con il trattamento di oltre un anno con edasalonexent rispetto al periodo di controllo in cui non è stato effettuato il trattamento.
– North Star Ambulatory assessment stabilizzato
– Test funzionali a tempo stabilizzati (10 metri camminata/corsa, salire 4 gradini, e tempo per alzarsi)
Ulteriori misure a sostegno degli effetti positivi di edasalonexent sulla salute muscolare:
– minore accumulo di grasso dimostrato attraverso spettroscopia di risonanza magnetica (MRS) nei muscoli del soleo (gamba inferiore) e del vasto laterale (gamba superiore) quando i bambini hanno assunto edasalonexent rispetto al periodo di controllo senza trattamento. L’accumulo di grasso si correla con le alterate capacità funzionali
– Miglioramenti statisticamente significativi nel tasso di cambiamento della MRI T2 (Risonanza Magnetica per Immagini T2) rispetto al periodo di controllo durante il quale non è stato effettuato il trattamento. La diminuzione nella progressione della MRI T2 è in accordo con il rallentamento della progressione della patologia osservata nelle misurazioni funzionali.
– Riduzione statisticamente significativa degli enzimi muscolari rispetto al valore di base
– Riduzione statisticamente significativa della Proteina C reattiva (CRP), un marcatore di infiammazione sistemica, rispetto al valore di base
Edasalonexent ha mostrato un profilo di tollerabilità favorevolmente diverso rispetto allo standard di cura con corticosteroidi, senza problemi di sicurezza e con una crescita adeguata all’età per più di 1 anno di trattamento. L’aumento di peso e di altezza durante le 60 settimane di trattamento con edasalonexent è stato appropriato all’età, e in linea con le curve di crescita standard dei bambini della stessa fascia di età e non affetti dalla patologia. Il BMI (Indice di Massa Corporea) ha avuto una tendenza al decremento. Questo profilo differisce favorevolmente dal tipico profilo associato allo standard di cura con corticosteroidi nella DMD, che include l’aumento di peso e la crescita ridotta.
Per vedere i risultati completi fino ad oggi, potete andare sul sito www.catabasis.com
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project Onlus
Potete scaricare di seguito la Newsletter trimestrale originale di Catabasis e il Comunicato Stampa dello scorso 9 luglio.
Per ulteriori informazioni sullo studio clinico MoveDMD potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project.