Risultati aggiuntivi sul trial MoveDMD con edasalonexent: le misure MRI hanno mostrato conservazione del muscolo e crescita appropriata all’età in oltre un anno di trattamento
La MRI (Risonanza Magnetica per Immagini) è un modo per valutare i muscoli dei ragazzi con Duchenne e misurare l’infiammazione e l’infiltrazione adiposa. Nel trial MoveDMD sono state usate due tipi di MRI, la MRI T2 e la MRS per la frazione di grasso. Edasalonexent ha migliorato in modo statisticamente significativo il tasso di cambiamento della MRI T2 rispetto al periodo di controllo durante il quale non è stato effettuato il trattamento (p<0.05 per 12, 24, 36 e 48 settimane di trattamento). La diminuzione nella progressione della MRI T2 è in accordo con il rallentamento della progressione della patologia osservata nelle misurazioni funzionali. Inoltre, la MRS per la frazione di grasso ha mostrato un minor incremento nei bambini in trattamento con edasalonexent rispetto al periodo di controllo di non trattamento. Le valutazioni della funzionalità muscolare e i risultati della MRI hanno mostrato uniformemente una minore progressione della patologia nel periodo di trattamento con edasalonexent rispetto al periodo di controllo di non trattamento. Come promemoria, le valutazioni della funzionalità muscolare erano la North Star Ambulatory Assessment e i test funzionali a tempo (salire 4 gradini, 10 metri di camminata/corsa e il tempo per alzarsi).
La crescita in altezza e peso durante le 60 settimane di trattamento con edasalonexent è stata appropriata all’età e in linea con le curve di crescita standard per ragazzi dello stesso intervallo di età non affetti dalla patologia. Il BMI ha avuto una tendenza verso un decremento. Questo profilo differisce favorevolmente dal tipico profilo associato allo standard di cura con corticosteroidi nella DMD, che include acquisizione di peso e riduzione della crescita. Per vedere i risultati completi ad oggi, visitare il sito www.catabsis.com
I risultati positivi di MoveDMD supportano il trial pianificato di fase 3 con edasalonexent
Stiamo preparando un trial di fase 3 che arruolerà circa 125 bambini con DMD di età compresa tra i 4 e i 7 anni, indipendentemente dalla loro mutazione, e che non sono stati in trattamento con steroidi da almeno sei mesi. Si prevede che si tratterà di un singolo trial di fase 3, a livello mondiale, controllato con placebo in cui per ogni bambino che riceverà il placebo ce ne saranno due che assumeranno edasalonexent. Dopo 12 mesi di trial, tutti i bambini dovrebbero ricevere edasalonexent per un periodo di estensione in aperto.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus