Come già anticipato da Bassem Elmankabadi, dirigente medico di FibroGen, durante la quarta giornata della Conferenza Internazionale di Parent Project che si è svolta dal 17 al 21 febbraio 2021 (potete vedere la registrazione al seguente link al tempo 1:34:33), è stato annunciato il 16 marzo l’avvio negli Stati Uniti dello studio clinico LELANTOS-2 con pamrevlumab per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Pamrevlumab è una molecola sperimentale sviluppata da FibroGen per contrastare la fibrosi. LELANTOS-2 è uno studio clinico di fase 3 globale, randomizzato1, controllato con placebo2, che recluterà circa 70 pazienti deambulanti di età compresa tra i 6 e i 12 anni e in concomitante trattamento con corticosteroidi, che riceveranno il farmaco o il placebo (in un rapporto 1:1) per 52 settimane, ogni due settimane.
Come endpoint primario3 dello studio verrà valutata la funzionalità tramite i cambiamenti della NSAA4 (North Star Ambulatory Assessment) dopo le 52 settimane di trattamento. Ai partecipanti che concluderanno il periodo di trattamento verrà data la possibilità di entrare in uno studio di estensione in aperto5 in cui tutti i pazienti riceveranno il farmaco.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa diffuso il 16 marzo da FibroGen al seguente link;
Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con pamrevlumab potete visitare la brochure dei trial clinici di Parent Project aps al seguente link.
1Randomizzato: a ogni partecipante dello studio è assegnato in modo casuale (random) uno fra i trattamenti in studio oppure il placebo
2Placebo: una sostanza che si presenta simile al farmaco ma che non contiene il principio attivo ed è quindi priva di azioni farmacologiche, ad esempio una pillola di zucchero
3Endpoint primario: gli endpoint sono i criteri (eventi, esiti o misurazioni) con i quali viene stabilito, da protocollo, se uno studio clinico ha un esito positivo. Si possono dividere in endpoint primari, ovvero gli obiettivi principali ed endpoint secondari, che forniscono risultati aggiuntivi.
4NSAA: scala di valutazione della funzionalità motoria realizzata e validata per i pazienti DMD deambulanti. Fornisce misure di outcome consentendo di quantificare modificazioni funzionali nel tempo. La scala è costituita da 17 item che richiedono un impegno motorio crescente
5Studio di estensione in aperto: studio senza gruppo di controllo che consente di continuare a prescrivere un farmaco che non è ancora stato approvato a pazienti provenienti da uno studio controllato