Santhera Pharmaceuticals ha annunciato l’11 settembre che l’azienda partner ReveraGen Biopharma ha completato il reclutamento nello studio di fase 2b VISION-DMD con vamorolone. La molecola, sviluppata da ReveraGen e per la quale Santhera ha acquisito i diritti di licenza per tutte le indicazioni a livello globale, è in grado di legare gli stessi recettori dei corticosteroidi e di modificarne l’attività a valle, funzionando quindi come potenziale farmaco alternativo all’attuale standard di cura per i ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne.
Lo studio VISION-DMD, della durata di 48 settimane, è stato disegnato come studio pilota per valutare l’efficacia e la sicurezza di vamorolone somministrato oralmente a due diversi dosaggi (2 o 6 mg/kg/die) rispetto al prednisone o al placebo in bambini con DMD di età compresa tra i 4 e i 7 anni non compiuti.
Sono 121 i pazienti attualmente reclutati in 30 centri clinici tra America, Europa, Israele e Australia, di cui l’ultimo completerà le prime 24 settimane di trattamento nel primo trimestre del 2021. La lettura dei dati principali, attesa per il secondo trimestre, prevede valutazioni della forza muscolare e della funzionalità motoria, con il tempo per alzarsi da terra (TTSTAND) come esito di valutazione primario. Le successive 24 settimane di trattamento valuteranno la persistenza degli effetti nel tempo, con l’obiettivo di confermare il profilo di tollerabilità di vamorolone già evidenziato nello studio di fase 2a condotto su 48 bambini con DMD nella stessa fascia di età, e di poterlo offrire in alternativa ai corticosteroidi. Se i risultati dei dati relativi alle prime 24 settimane di trattamento saranno positivi, si aprirà la strada per una sottomissione regolatoria all’agenzia statunitense FDA nel quarto trimestre 2021.
Vamorolone ha ottenuto lo stato di Farmaco Orfano negli Stati Uniti e in Europa, la designazione Fast Track e Malattia Pediatrica Rara negli Stati Uniti e di Farmaco Innovativo Promettente (PIM) nel Regno Unito.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il Comunicato Stampa ufficiale diffuso da Santhera al seguente link.