In un comunicato stampa emesso il 9 settembre, l’azienda farmaceutica statunitense Sarepta Therapeutics ha annunciato di aver concluso un confronto con l’Office of Tissues and Advanced Therapies – OTAT (una divisione della FDA che si occupa di regolamentare i prodotti di terapia genica negli Stati Uniti) in merito ai prossimi studi con SRP-9001, la terapia genica con la microdistrofina sviluppata dall’azienda.L’obiettivo del confronto era ottenere dalla FDA un accordo per la prossima fase degli studi clinici di terapia genica con SRP-9001 che impiegherà materiale di grado commerciale, ovvero ottenuto attraverso lo stesso processo commerciale che verrebbe usato se SRP-9001 fosse approvato dalla FDA.In base a quanto riportato nel comunicato, la FDA avrebbe chiesto a Sarepta di fornire ulteriori dati per valutare il materiale di grado commerciale. L’azienda risponderà tempestivamente alla richiesta al fine di procedere rapidamente verso la prossima fase di sperimentazione clinica.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa ufficiale diffuso da Sarepta al seguente link
Potete ascoltare gli ultimi aggiornamenti relativi allo studio e consultare la scheda descrittiva del trial al seguente link