In un comunicato stampa diffuso il 26 giugno, l’azienda statunitense Sarepta Therapeutics annuncia di aver completato la sottomissione alla FDA della richiesta per un nuovo farmaco (NDA- New Drug Application) ai fini di una approvazione accelerata per casimersen, la molecola per lo skipping dell’esone 45 precedentemente nota come SRP-4045 sviluppata dall’azienda.
Il dossier di richiesta presentato da Sarepta alla FDA contiene i risultati dall’analisi intermedia dei dati provenienti dal sottogruppo di pazienti che ha ricevuto casimersen nell’ambito dello studio ESSENCE, un trial di fase 3 in corso anche in Italia che sta valutando l’efficacia e la sicurezza di questa molecola e di golodirsen in pazienti DMD con mutazione trattabile rispettivamente con lo skipping dell’esone 45 e 53. I risultati dell’analisi relativi al sottogruppo trattato con casimersen indicano un aumento statisticamente significativo nei livelli della proteina distrofina sia rispetto a inizio studio che al gruppo di controllo trattato con il placebo. Se la NDA per casimersen sarà accetata lo studio ESSENCE completato potrà servire come studio di conferma post-marketing.
Quella per casimersen è la terza richiesta di approvazione per molecole antisenso rivolte al trattamento di pazienti DMD con mutazioni specifiche presentata da Sarepta alla FDA, le precedenti, per lo skipping dell’esone 51 e per lo skipping del 53 – sono state entrambe approvate dall’Agenzia Statunitense. Se anche casimersen riceverà l’approvazione, le tre terapie insieme avranno il potenziale di trattare il 30% dei pazienti Duchenne.
In base alle regole in vigore negli Stati Uniti, la parola passa ora alla FDA che dovrà innanzitutto comunicare a Sarepta se accogliere la NDA per casimersen trasferendola, eventualmente, alla valutazione degli esperti.
A cura dell’Ufficio scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa ufficiale diffuso da Sarepta al seguente link
Potete ascoltare gli ultimi aggiornamenti relativi allo studio e consultare la scheda descrittiva del trial al seguente link